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HIV基因療法
更新時間:2015-05-29   點擊次數:1469次

一項臨床試驗日前表明,一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員*次使用一種名為鋅指核酸酶(ZFN)的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒(HIV)攜帶者免疫細胞中的一種基因,從而增強了他們抵抗病毒的能力。

當他們用攜帶著一種名為CCR5的基因突變的骨髓干細胞治療Brown后,后者獲得了控制其HIV感染的能力,Brown在德國柏林被移植攜有CCR5突變基因的骨髓后,其HIV檢測一直呈陰性,他也因此成為醫學界*的艾滋病“治愈"*人。

大多數HIV毒株利用一種被CCR5編碼的蛋白質作為進入宿主免疫系統T細胞的途徑。而那些攜帶了該基因變異拷貝的人群——包括Brown的捐獻者——便獲得了對HIV的抗性。

然而類似的治療對于大多數HIV感染者而言并不是可行的——這是侵入性的,并且人體有可能攻擊供體細胞。因此由費城賓夕法尼亞大學免疫學家Carl June和Pablo Tebas率領的一個研究小組考慮利用靶基因編輯技術,在患者自身的細胞中創造一種有益的CCR5突變。

研究人員報告說,他們從12名HIV感染者體內提取未被感染的T細胞,并對該細胞的CCR5基因進行改造,讓HIV無法通過其合成的CCR5蛋白質受體進入這些細胞。研究人員把改造后的T細胞注回感染者體內,每人一次性注入100億個T細胞。這12名感染者被分為兩組,每組6人,其中一組4周后開始停止服用抗逆轉錄病物12周。在停藥的6名感染者中,有4人體內的HIV數量變少,還有1人病毒檢測結果呈陰性。研究人員后來發現,這名感染者體內本來就有CCR5突變基因。

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